Αρχική Κόσμος H Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

H Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis.

Σχετικές Ειδήσεις

Η θεραπεία έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας.

Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Source link

Ροή Ειδήσεων

Με την Ρωσία η Ελλάδα • Tvkosmos

Στις 16 καλύτερες ομάδες του Ευρωπαϊκού πρωταθλήματος βόλεϊ ανδρών, προκρίθηκε η εθνική ομάδα μετά τη νίκη της Ρουμανίας επί της Πορτογαλίας με 3-1. Το...

Πολιτική ελευθερία και παγκόσμιος ολοκληρωτισμός

Γράφει ο δρ Δημήτρης Γκίκας Στην τραγωδία «Προμηθέας Δεσμώτης», ο Προμηθέας, ως σύμβολο του ελευθερόφρονος πνεύματος, παρότι αλυσοδεμένος, δεν...

Πρώτη στη λίστα αποκρατικοποιήσεων η ΔΕΠΑ

Πρώτη στη λίστα αποκρατικοποιήσεων που έρχονται από την κυβέρνηση είναι η ΔΕΠΑ. Σειρά μετά θα πάρουν τα Ελληνικά Πετρέλαια στα οποία το Δημόσιο θα διατηρήσει...

«Σκευωρία Novartis – O ΣΥΡΙΖΑ παραβίασε το Σύνταγμα»

  Στα όσα συμβαίνουν τις τελευταίες ημέρες στην υπόθεση της Novartis αναφέρθηκε ο Ευάγγελος Βενιζέλος  που μίλησε ξανά για “σκευωρία”, τόνισε ότι «βασική μέριμνα της Βουλής...

Άνδρας βρέθηκε ζωντανός μέσα σε κάδο σκουπιδιών

Απίστευτο περιστατικό συνέβη στην Αλεξανδρούπολη αφού ένας άνδρας βρέθηκε ζωντανός μέσα σε κάδο σκουπιδιών! Σχετικές Ειδήσεις Ένας κάτοικος της περιοχής πήγε να πετάξει τα σκουπίδια...